Neue genetische Therapie bremst schwere neurologische Erbkrankheit

Mithilfe einer neuartigen genetischen Technik ist es Wissenschaftlern erstmals gelungen, das Fortschreiten der Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Säuglingen und Kleinkindern zu verlangsamen – einer fatalen und bislang kaum aufzuhaltenden neurodegenerativen Erkrankung. Die hier genutzte Antisense-Technik könnte auch bei anderen seltenen Erbkrankheiten erfolgreich sein. Es gibt mehr als 5000 seltene Erkrankungen, an etwa 80 Prozent davon sind wahrscheinlich die Gene beteiligt. Außerdem manifestiert sich die Mehrzahl der bekannten genetischen Erkrankungen laut Professorin Christine Klein mit neurologischen Symptomen. Deshalb werden große Hoffnungen in die neurogenetische Forschung gesetzt.

Ansprechpartner:
Prof. Dr. med. Christine Klein
Direktorin des Instituts für Neurogenetik
Universität Lübeck
Tel. +49 451 31018225
christine.klein@neuro.uni-luebeck.de

Presseveröffentlichung vom 5.01.2017

Quelle

Menu